梁萌萌代表：
您提出的关于深化完善杜氏肌营养不良（DMD）全周期保障体系，打造罕见病关爱“苏州样板”的建议收悉。现答复如下：
一、现有举措及成效
（一）夯实基本医保防线，全面落实门特待遇。按照省医保部门统一部署，我市已将“进行性肌营养不良”正式纳入门诊特殊病保障范围，实现了政策层面的突破性进展。
一是待遇标准明确化。不设起付线，职工医保参保人员在10000元限额内按70%结付，居民医保参保人员在8600元限额内按70%结付。
二是保障链条延伸。对于超出门诊特殊病限额的费用，按规定自动转入大病保险和医疗救助保障范围，构建了“基本医保+大病保险+医疗救助”的梯次减负机制。
三是经办服务便捷化。患者在本地定点符合规定的医院确诊并备案后，即可直接划卡享受待遇，无需个人先行垫付。
（二）优化“双通道”管理，提升药品可及性。针对DMD治疗药物（如伐莫洛龙）的可及性问题，我局严格落实国谈药管理要求，确保“有需必采、应配尽配”。一是将国谈药配备使用纳入定点医疗机构绩效考核，督促医院召开专题药事会，且不将此类药品纳入“药占比”考核，破除进院障碍。二是畅通购药渠道，依托“双通道”药品流转体系，支持患者在定点零售药店购药并直接结算。
（三）优化药品保障机制，畅通临床用药渠道。2025年，成立苏州市罕见病医疗质量控制中心，挂靠于苏大附一院与苏大附儿院。质控中心以推进罕见病诊疗规范化建设为目标，制定并完善相关诊疗标准与流程，通过指标监测、培训、交流等方式，不断提升医务人员针对罕见病的诊疗能力。在罕见病诊疗重点医院通过加强药事管理，开通罕见病用药绿色通道，建立临时采购机制等优化药学服务措施，全面落实罕见病药物“应采尽采”“应用尽用”要求，保障罕见病患者合理用药需求。
（四）完善筛查服务网络，推动早诊早治关口前移。我市高度重视罕见病筛查工作，通过加强产前筛查和新生儿遗传病筛查，能够实现优生优育和对罕见病的早发现、早治疗，减轻罕见病对患者和家庭的长期影响，去年全市完成产前筛查6.34万人，新生儿疾病筛查6.44万人，产前筛查率、新生儿遗传代谢病筛查率均在99%以上。
（五）健全康复保障体系，提升康复服务水平。一是对残疾儿童基本康复补助政策完成两轮优化调整，在全省率先实现残疾儿童康复补助全类别、全年龄段覆盖，保障康复服务连续性，减轻家庭经济负担。并于2025年正式取消15周岁至18周岁，残疾儿童康复补助的困难家庭条件限制，扩大康复服务受益覆盖面。二是明确DMD为严重进展性肢体残疾类罕见病，具有致残率高、预后差特点，是我市肢体残疾儿童康复保障重点对象。市残联常态化组织残疾儿童康复专业技术人员规范化培训，并邀请省内外资深专家授课，培训涵盖孤独症、视力、听力语言、肢体、智力五大康复领域，全面提升康复人员业务能力与服务质量。
二、存在困难与政策瓶颈
在推进过程中，我们也面临着客观的政策制约，主要体现在以下方面：
（一）目录准入限制。目前DMD特效药“伐莫洛龙”尚未通过国家医保谈判纳入《国家基本医疗保险药品目录》。根据现行政策，只有进入国家目录的药品才能纳入基本医保支付范围和单独支付药品目录，且单独支付药品目录由省医保部门统一制定。
（二）商保基金平衡压力。苏惠保是东吴人寿自主设计承办的商业补充保险主要覆盖高频、广谱的自费药品，特定药品目录设置的初衷是纳入医保目录使用频率高、惠及人群广的自费药品，因此目前DMD患者用药伐莫洛龙暂未纳入2026版苏惠保保障范围。DMD患者群体虽少但单人费用极高，纳入后将显著增加基金赔付压力，可能影响产品的整体可持续性及对其他大病的保障能力。
三、下一步工作计划
为持续打造罕见病关爱“苏州样板”，进一步健全杜氏肌营养不良（DMD）全周期保障体系，我们将重点做好以下工作：
一是精准衔接国家医保政策，密切跟踪国家医保目录调整情况，紧盯伐莫洛龙等DMD治疗药物谈判准入进程，相关药物纳入国家医保目录后，第一时间落实单独支付政策，保障患者及时享受高比例报销待遇。
二是深化医保“双通道”机制落地见效，督促定点医疗机构优化简化就医入院流程，严格落实国家谈判药品配备主体责任，拓宽国谈药品双通道供应销售渠道，强化医企协同联动，从供给侧提升罕见病药品保障供给能力。
三是推动商业普惠保险精准扩面提质，持续指导“苏惠保”优化产品保障设计，结合医保基金运行现状，科学研判评估将DMD治疗药物纳入特药目录的风险与收益，筑牢多层次医疗保障防线。
四是持续优化康复救助扶持政策，统筹各相关部门协同发力，探索研究取消或延长DMD康复救助年龄限制，常态化开展康复专业技术人员规范化培训，全面提升康复服务专业化水平。
五是强化政策宣传精准解读，依托多渠道面向罕见病患者家庭普及门诊特殊病种认定、救助申请办理等流程规范，推动政策直达快享，确保符合条件患儿应享尽享，不断提升群众获得感、幸福感和满意度。
苏州市医疗保障局
2026年5月26日
联系人姓名：张玮
联系电话：67539785
